Biologiset lääkkeet ovat mullistaneet reuman hoidon – samalla paisuivat tosin myös kustannukset

Uusista lääkkeistä biologisten lääkkeiden osuus on jo huomattava, kertoo arviointipäällikkö Vesa Kiviniemi lääkealan turvallisuus- ja kehittämiskeskus Fimeasta.

– Biologisten lääkkeiden buumi alkoi 2000-luvun alussa.

Viime vuonna Suomessa euromääräisesti myydyimpien lääkkeiden listalla kahdeksan kymmenestä oli biologisia.

– Potilasmäärät eivät ole hirvittävän isoja, mutta lääkkeet ovat poikkeuksetta kalliita. Sen vuoksi ne nousevat myyntitilastoissa hyvinkin korkealle, Kiviniemi huomauttaa.

Biologisia lääkkeitä käytetään pääsääntöisesti edenneiden syöpien tai etäpesäkkeitä tehneiden syöpien hoitoon sekä autoimmuunisairauksien, kuten reuman ja psoriasiksen, hoitoon.

–  Luonteeltaan ne ovat usein monoklonaalisia vasta-aineita, eli kansantajuisesti niitä kutsutaan täsmälääkkeiksi. Ne kohdistuvat tarkemmin tiettyyn kudokseen tai solutyyppiin kuin monet synteettiset lääkkeet, Kiviniemi selventää.

Biologiset lääkkeet tuotetaan elävissä organismeissa, kuten bakteeri- tai ihmissoluissa.

– Ne ovat isoja proteiineja, jotka pitää injisoida (ruiskuttaa) elimistöön joko ihon alle tai laskimoon, Turun yliopiston lääkekehityksen professori Markku Koulu sanoo.

Klassiset lääkkeet, kuten aspiriini, ovat puolestaan kemiallisen synteesin tuotteita ja pienmolekyylisiä.

– Yleensä pyritään siihen, että ne ovat nielaistuina aktiivisia.

Tällä hetkellä Tampereen yliopiston emeritusprofessori Markku Mäen johdolla kehitetään keliakialääkettä, joka on suun kautta otettava kapseli. Turussa on puolestaan tutkittu yhdeksän vuotta rokotetta Altzheimerin tautia vastaan (Turun Sanomat 28.10.).

Koulun mukaan biologiset lääkkeet ovat mullistaneet muun muassa reuman hoidon, ja myös psosiariksen hoidossa niillä on saatu erittäin hyviä tuloksia.

– Erityisen mielenkiintoisia ovat biologiset lääkkeet, jotka aktivoivat elimistön omaa immuunijärjestelmää tuhoamaan syöpäsoluja. Molekyylien ei itsessään tarvitse olla toksisia syöpäsolulle, vaan ne aktivoivat omaa immuunijärjestelmää havainnoimaan syöpäsolut ja nirhimään ne pois.

– Erilaisten syöpätautien hoitoon on tulossa kymmenittäin uusia vasta-ainetyyppisiä lääkemolekyylejä, Koulu tietää.

Fimean Kiviniemi nostaa esiin lisäksi multippeli myelooman, luuydinsyövän, jonka hoito ja taudin ennusteet ovat muuttuneet oleellisesti biologisten lääkkeiden myötä.

– On myös paljon sairauksia, kuten edenneitä syöpiä, joissa hyöty voi olla aika marginaalinen. Biologinen lääke ei siis aina ole autuaaksi tekevä, hän muistuttaa.

Kiviniemen mukaan synteettinen lääke syöpään voisi syrjäyttää biologisen lääkkeen. Toisin sanoen se, että lääke on biologinen, ei ole itseisarvo. Uudet synteettiset lääkkeet voivat olla myös yhtä lailla kalliita kuin biologiset.

Suomalainen lääkeyritys Orion päätti vuosi sitten alkaa kehittää myös biologisia lääkkeitä. Yrityksen alkuperälääketutkimuksen pääterapia-alueita ovat keskushermostosairaudet, syövät sekä harvinaissairaudet.

– Kun työkalupakissamme oli vain pienmolekyyliosaamista, jouduimme pudottamaan osan potentiaalisista vaikutusmekanismeista pois, professori Antti Haapalinna Orionilta tuumaa. Hän on harvinaissairauksien terapia-alueen sekä biologiset lääkkeet, biomarkkerit ja uudet hoitomuodot -yksikön johtaja.

Uuden aluevaltauksen myötä Orion on rekrytoinut henkilökuntaa ja remontoinut laboratorioitaan.

– Pystymme tekemään terapeuttisia proteiineja. Yksi luokka niistä ovat monoklonaaliset vasta-aineet, jotka ovat olleet kasvava markkinasegmentti, ja ensimmäiset vasta-aineprojektit ovat jo käynnissä.

Fimean Kiviniemen mukaan hoito myydyimmillä syöpä- tai autoimmuunisairauksien lääkkeillä maksaa 15 000–50 000 euroa per potilas per vuosi. Mikään tällä hetkellä myydyimmistä lääkkeistä ei kuitenkaan ole superkalliiksi luokiteltava: biologisten lääkkeiden jälkeen markkinoille on hiljattain tullut hoitoja, jotka maksavat 300 000–500 000 euroa per potilas per vuosi.

– Niissä on kyse solu- tai geeniterapiasta, Kiviniemi sanoo.

Lääkehoidon kokonaiskustannusten kasvun taustalla ovat kuitenkin paljolti biologiset lääkkeet. Niiden valmistuksen suosiolle Kiviniemi näkee useita syitä:

– On sekä taloudellisia syitä että täyttymätöntä hoidollista tarvetta. Tautimekanismit voivat olla sellaisia, että niihin soveltuvat biologiset lääkkeet. Muun muassa syöpiä on enemmän, ja niitä opitaan löytämään paremmin.

Esimerkiksi biologisia syöpälääkkeitä ei voi pitää hintansa puolesta globaalisesti oikeudenmukaisina.

– Kehitysmaissa tällaisiin lääkehoitoihin ei ole varaa kuin yksittäisillä ihmisillä. Niitä ei pystytä rahoittamaan julkisin varoin.

Rauhoittavia lääkkeitä niin pienille kuin suurille

Lääkeyritysten ja yliopistojen yhteistyö lääkekehityksessä on tätä nykyä tiivistä.

– Ennen lääkeyritykset tekivät lähestulkoon kaiken kehitystyön, analyysit ja muut itse, kertoo 20 vuotta Turun yliopiston lääkekehityksen professorina toiminut Markku Koulu.

Hän näkee, että yliopistoilla on suurin rooli eritoten alkupään uusien kohteiden identifioimisessa, eläinmallien rakentamisessa ja ensimmäisten eläinkokeitten tekemisessä.

– Akatemia ja lääkeyritys ovat hyvin keskeinen akseli uusien lääkkeiden keksimisessä.

Koulun mukaan valtaosassa Suomessa kehitetyistä lääkkeiden alkuperäismolekyyleistä Turun yliopiston tutkijoilla on ollut merkittävä rooli. Yliopistojen resurssit eivät kuitenkaan yleensä riitä siihen, että lääke päätyisi kuluttajille asti, vaan siihen tarvitaan lääkeyrityksiä.

Esimerkiksi Orion on tuonut markkinoille kolme keskeistä eläinlääkettä, joissa Turun yliopiston väen työpanos on ollut huomattava: 1) detomidiinin, joka on tarkoitettu hevosille ja muille isoille eläimille rauhoittavaksi lääkkeeksi; 2) medetomidiinin, jota käytetään pienemmille eläimille, kuten kissoille ja koirille, sedatiivina ja kipulääkkeenä pienissä operaatioissa; sekä 3) atipametsolin, jota annetaan eläimille operaation jälkeen ja joka poistaa sedatiivin vaikutuksia.

– Suomeksi sanottuna niin, että koira voi köpötellä kotia, eikä sitä tarvitse kantaa.

Lisäksi tehohoidossa rauhoittavana lääkkeenä käytettävä deksmedetomidiini valmistui Orionin johdolla ja Turun yliopiston panoksella. Koulu korostaa, että lääkekehityksessä on usein mukana yliopistoväkeä myös Oulusta, Helsingistä ja Kuopiosta.

Lääkekehityksen eduksi Turun yliopistossa Koulu nostaa muun muassa Turun tautimallikeskuksen sekä PET-kuvantamiskeskuksen.

– PET-kameroilla voidaan kuvata sekä eläviä potilaita että tehdä eläinkokeellisia tutkimuksia. Keskuksessa on laitteet, jotka soveltuvat elävien koe-eläinten ja ihmisten tutkimiseen; esimerkiksi siihen, kuinka lääkkeet kulkeutuvat elimistössä ja miten ne sitoutuvat erilaisiin struktuureihin.

Mikä maksaa?

Lääkekehitys on tunnetusti kallista, samoin lääkkeistä yhteiskunnalle koituvat kustannukset.

Miksi uuden lääkkeen tuominen markkinoille maksaa ihan järkyttävän paljon, professori Markku Koulu?

Usein puhutaan, että yhden lääkkeen kehittäminen maksaisi miljardi euroa. Eihän se absoluuttisesti niin paljon ole, mutta epäonnistumiset tuottavat tappioita, ja jollain nekin pitää korvata. Suomessa on onnistuttu kehittämään lääkkeitä paljon pienemmilläkin summilla.

Lääkekehitys on usein 10–15 vuoden projekti, ja siihen vaaditaan valtava määrä tutkimuksia sekä tuhansien ihmisten työpanosta. Kliiniset tutkimukset ovat kallein vaihe. Siinä vaiheessa tulee yleensä isojenkin suomalaisten lääkeyritysten rajat vastaan: nekin hakevat kumppaneita jakamaan vastuuta. Lääkekehitys kokonaisuudessaan vaatii paljon pääomia, se on hidasta kehittämistä, ja siihen liittyy paljon riskejä.

Miksi lääkekustannukset jatkavat kasvuaan, Fimean arviointipäällikkö Vesa Kiviniemi?

Kustannusten kasvun taustalla on diagnostiikan ja hoitomahdollisuuksien kehitys. Meille tulee uusia lääkkeitä harvinaissairauksiin tai eri sairauksien alatyyppeihin, ja ne ovat patenttisuojan alla ja usein kalliita. Taustalla on myös lääkeyhtiöiden opportunistinen hinnoittelu.

Miten kustannuksia voi hillitä?

Biologisten lääkkeiden osalta biosimilaarit ovat yksi keino kustannusten kasvun hillitsemiseksi. Geneeriset lääkkeet ja viitehintajärjestelmä ovat tehneet sitä jo pitkään. Tärkeää on myös vaikuttaa lääkekulutukseen ja neuvotella hinnoista.

Tämä sisältö on vain tilaajille.

Tilaa Keskisuomalainen verkko joka päivä 15 eur. / 3 kk kestotilauksena

Tilaa tästä!

Jos olet jo tilaaja, .